Cap GAU是一种核苷酸帽类似物,主要用于自复制RNA(saRNA)的合成。其结构为m7G(5')ppp(5')(2'-O-甲基腺苷)pU。以下是关于Cap GAU的详细简介:
### 结构与功能
1. **结构特征**
Cap GAU由一个7-甲基鸟苷(m7G)通过5'-5'三磷酸桥连接到2'-O-甲基腺苷,再连接到尿苷(U)。这种结构设计使其能够模拟天然mRNA的Cap 1结构,从而提高RNA的稳定性和翻译效率。
2. **功能**
- **增强稳定性**:Cap GAU能够保护RNA免受5'-外切核酸酶的降解。
- **提高翻译效率**:其结构与真核生物翻译起始因子eIF4E结合,促进翻译起始。
- **自复制RNA的应用**:Cap GAU专为自复制RNA设计,这类RNA基于正义RNA病毒(如内委瑞拉马病毒、塞姆利基森林病毒等)的基因组,其起始序列为5'-AU。
### 应用
1. **自复制RNA疫苗**
Cap GAU常用于自复制mRNA疫苗的开发。例如,Ziphius公司开发的自复制mRNA疫苗ZIP1642采用Cap GAU进行共转录加帽,能够在较低剂量下诱导等效或更有效的免疫反应。
2. **体外转录**
在体外转录过程中,Cap GAU可用于合成具有高翻译效率的RNA,广泛应用于分子生物学研究和RNA疗法开发。
3. **RNA疗法**
Cap GAU可用于设计更稳定、翻译效率更高的 性RNA,适用于基因 和 免疫等领域。
### 总结
Cap GAU是一种重要的帽类似物,通过模拟天然mRNA的Cap 1结构,显著提高了RNA的稳定性和翻译效率。它在自复制RNA疫苗和RNA疗法中具有广泛的应用前景。
本品用于体外转录过程中,在mRNA 5' 端加帽形成Cap 1结构。相比于Cap 0结构(ARCA和mCap加帽),带有Cap 1结构的mRNA对于哺乳动物系统更适合,并且具有更高的转录效率。
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